罕見疾病或現有藥物無效，有沒有「現成的藥」可以試？
老藥新用（drug repurposing）是把已上市、已通過安全性驗證的藥物，用於原本未核准的新適應症。對罕見疾病或現有療法有限的病患，這是一條相對快、成本較低的探索方向。但任何「現成藥物可能有效」的預測都屬研究參考，是否適用於個人病情、能否使用，務必與主治醫師討論，切勿自行購買、停藥或換藥。
常見問法：老藥新用、罕見疾病有藥嗎、舊藥新用途、drug repurposing 中文、現有藥物治療罕病、藥物再利用
為什麼「老藥」值得期待
- 已上市藥物通過安全性驗證，研發時間與成本遠低於開發新藥
- 對罕見疾病等「市場小、新藥開發誘因低」的處境特別有意義
- 歷史上不少藥物都是先發現原用途、後來才找到新適應症
怎麼看待 AI／資料庫給的「候選藥物」
- 看它是否附文獻（PubMed）與臨床試驗（ClinicalTrials）證據
- 看「信心分級」——區分雙重證據支持與單一來源推測
- 分清楚「研究假說」與「臨床已證實」是兩回事
- 任何候選都需要醫師依個人病情評估，不能自行套用
病患與家屬能做的事
- 整理完整的用藥史與確切診斷，方便與醫療團隊討論
- 與主治醫師或罕病團隊討論是否有可考慮的方向
- 查詢 ClinicalTrials 是否有正在招募、可參加的臨床試驗